Malattie rare, approvato nell’Unione europea trattamento orale della Pfic

(Adnkronos) – La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Livmarli* (maralixibat) soluzione orale per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic), una malattia rara epatica, in pazienti di età pari o superiore a 3 mesi. L’approvazione – spiega in una nota Mirum Pharmaceutical – segue il parere positivo del Comitato dei medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea (Ema), secondo il quale il farmaco nella Pfic apporta un beneficio clinico significativo in termini di migliore efficacia e un contributo importante alla cura del paziente, rispetto al trattamento approvato esistente. Il Comp, comitato dell’Ema responsabile della ‘designazione di farmaco orfano’, ha inoltre raccomandato il mantenimento di tale designazione. L’approvazione di Livmarli – un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (Ibat) che viene somministrato per via orale, una volta al giorno – si basa sui dati dello studio di fase 3 March, il più grande studio randomizzato condotto sulla Pfic, che ha incluso 93 pazienti affetti da diversi tipi genetici di Pfic (tra cui Pfic1, 2, 3, 4 e 6) e senza una mutazione genetica identificata. I dati hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito (p